Разработка нового препарата от СМА
Специалисты клиники НЭО Елена Морозова и Филипп Гусяков вошли в состав экспертного совета по оценке нового препарата для лечения спинальной мышечной атрофии.
Это заболевание, поражающее участок нервной системы, контролирующий движение мышц, еще несколько лет назад считалось неизлечимым. Сегодня на рынок выходит новый дорогостоящий препарат, который позволяет детям выживать.
В Москве прошел экспертный совет по оценке зарегистрированного в России препарата генной инженерии, уникального по своим свойствам. Он эффективен при СМА, замещая поломку гена, которая ведет к прогрессирующей мышечной слабости. Еще несколько лет назад дети с таким заболеванием как спинально-мышечная атрофия 1-го типа, умирали в течение первого года жизни. В настоящее время если пациенту вовремя ввести этот препарат, то у ребенка есть шансы не только на выживание, но и на полноценную здоровую жизнь.
Однако сложность в том, что препарат относится к самым дорогостоящим в мире. Благодаря решению Правительства России по введению в стране прогрессивного налога на роскошь, полученные средства направленно используются для пациентов, которые нуждаются в этом препарате.
При спинальной мышечной атрофии мышечная слабость заметна уже в первые дни жизни. К полугоду она становится заметной у каждого больного ребенка. Теряется мышечный тонус и рефлексы, ребенку трудно сосать, глотать а затем и дышать. 95% таких детей умирают в течение первого года жизни. К 4 годам от дыхательной недостаточности умирают все дети.
Поэтому очень важно, чтобы родители таких детей в первые месяцы жизни ребенка обращались к грамотным специалистам — неврологам.
